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“这真是期盼已久的福音。”近日，由国药国际进口的库欣综合征临床用药美替拉酮胶囊在北京协和医院正式交付，实现中国内地首发供应，为上万名罕见病患者带来治疗新选择。

库欣综合征，是由肾上腺皮质分泌过度的糖皮质激素引发的罕见内分泌疾病。患者最典型表现是脸部变得圆润像满月，脂肪堆积于肚腹、后背等。据《2025库欣综合征指南》，此病汇总患病率为22例/百万人，年发病率为0.24/10万。这种病诊断年龄为40-60岁，女性发病率是男性的5-10倍。美替拉酮作为指南推荐的11β-羟化酶抑制剂，是患者术前桥接和术后挽救治疗的关键药物。

按照国务院国资委和国药集团部署要求，国药国际始终把服务国家重大战略、保障人民生命健康作为重要核心功能，坚持高水平引进来，提升罕见病用药可及性和可负担性，构建全国罕见病药品供应体系。此次进口是继引入“救命药”肾上腺皮质癌药物米托坦、难治性癫痫药物氯巴占、杜氏肌营养不良症药物地夫可特后，践行国资央企使命责任的又一生动实践。该药将在国内库欣综合征诊疗医院陆续落地，造福更多罕见病患者。

国药国际供稿